SMA-stiftelsen, som sammanför familjer av patienter som lider av SMA - ryggmuskelatrofi, lämnade in en framställning till premiärministern i dag, där de ber om stöd för att få den eftertraktade tillgången till läkemedlet nusinersen - världens första effektiva behandling mot denna sällsynta genetiska sjukdom. Patienter och deras familjer har väntat i mer än 15 månader på läkemedelsersättning. Polen är fortfarande ett av de sista europeiska länderna där läkemedlet inte återbetalas, och patienter måste leva i spänning och förväntan.
Familjer av patienter tar många initiativ som syftar till att öka den sociala medvetenheten om sjukdomen, liksom att fästa beslutsfattarnas uppmärksamhet på deras behov och förhoppningar. De organiserade aktionerna fick stort offentligt stöd och sponsrades ofta av republikens första dam - Agata Kornhauser-Duda. Allt detta så att Polen äntligen skulle ansluta sig till 22 europeiska länder som ersätter nusinersen.
”Återigen vädjar vi till premiärministern för ett svar angående återbetalning av SMA-terapi för alla polska patienter. Vi betonar och påminner er om att Polen är ett av de sista länderna som inte ersätter drogen. Därför har vi förberett en framställning till premiärministern, som hittills har undertecknats av nästan 61.000 personer. " - skrev i framställningsrepresentanterna för SMA-stiftelsen och initiativet "Ja till SMA-terapi i Polen".
SMA är en mycket sällsynt sjukdom som förekommer hos en av 6-7 tusen personer. födslar. Cirka 800 personer lider av det i Polen. Patienter kämpar med motoriska och andningsstörningar och talsvårigheter. Fram till nyligen fanns det inga effektiva terapier - den enda behandlingen var rehabilitering. År 2016 godkändes det första läkemedlet, nusinersen, av amerikanska FDA och i maj 2017 av Europeiska EMA. Sedan februari 2017 har det utökade läkemedelsåtkomstprogrammet varit verksamt i Polen. För närvarande är 30 barn med SMA typ I inskrivna. Resten, över 600 personer, är kvar utan behandling. Deras tillstånd försämras. Medicinska experter betonar att nusinersen bör användas vid behandling av alla patienter med SMA, oavsett typ och stadium av sjukdomen.
Tiden är särskilt viktig för patienter med SMA. Varje dag kämpar de hårt för effektivitet och liv.
Några av dem har redan tappat denna kamp.
