En ny genetisk terapi har lyckats bota Duchenne muskeldystrofi hos hundar.
(Health) - Amerikanska forskare har framgångsrikt behandlat Duchenne muskeldystrofi hos hundar genom genetisk terapi. Det är den vanligaste typen av svaghet och muskeldegenerering bland människor och för vilken det inte finns någon effektiv behandling idag. Även om det ännu inte har testats på människor, säger forskare att de snart kommer att få en effektiv behandling för sjukdomen.
Duchenne muskeldystrofi är en ärftlig och degenerativ sjukdom. Hundar kontrakterar denna patologi på liknande sätt som människor. Hos patienter med muskeldystrofi muterar genen som producerar dystrofinproteinet, så det slutar normalt att producera detta ämne, vilket är nödvändigt för överlevnaden av muskelfiberceller som i sin tur försvinner och ersätts av fettvävnad Hos människor orsakar denna ärftliga sjukdom en gradvis förlust av förmågan att gå och andas.
Teamet av forskare vid University of Missouri School of Medicine förstod att för att genetisk terapi skulle vara effektiv, var det viktigt att behandla sjukdomen tidigt i livet. Av denna anledning fick hundarna behandlingen när de började visa tecken på muskeldystrofi, med bara två och tre månaders ålder. Forskarna fann att mellan sex och sju månaders ålder började hundarna utvecklas normalt, enligt studien, publicerad i tidskriften Human Molecular Genetic.
Den stora storleken av dystrofingenen förhindrade utvecklingen av terapi. Av denna anledning var forskarna tvungna att skapa en miniatyrversion av genen och använda ett virus för att sprida den genen säkert och effektivt till alla muskler i hundens kropp med muskeldystrofi.
Studiens författare har bekräftat att de under de närmaste åren kommer de att kunna starta kliniska prövningar av behandlingen hos människor och att de är mycket nära att hitta en behandling för sjukdomen .
Pixabay.
Taggar:
Familj Nyheter Ordlista
(Health) - Amerikanska forskare har framgångsrikt behandlat Duchenne muskeldystrofi hos hundar genom genetisk terapi. Det är den vanligaste typen av svaghet och muskeldegenerering bland människor och för vilken det inte finns någon effektiv behandling idag. Även om det ännu inte har testats på människor, säger forskare att de snart kommer att få en effektiv behandling för sjukdomen.
Duchenne muskeldystrofi är en ärftlig och degenerativ sjukdom. Hundar kontrakterar denna patologi på liknande sätt som människor. Hos patienter med muskeldystrofi muterar genen som producerar dystrofinproteinet, så det slutar normalt att producera detta ämne, vilket är nödvändigt för överlevnaden av muskelfiberceller som i sin tur försvinner och ersätts av fettvävnad Hos människor orsakar denna ärftliga sjukdom en gradvis förlust av förmågan att gå och andas.
Teamet av forskare vid University of Missouri School of Medicine förstod att för att genetisk terapi skulle vara effektiv, var det viktigt att behandla sjukdomen tidigt i livet. Av denna anledning fick hundarna behandlingen när de började visa tecken på muskeldystrofi, med bara två och tre månaders ålder. Forskarna fann att mellan sex och sju månaders ålder började hundarna utvecklas normalt, enligt studien, publicerad i tidskriften Human Molecular Genetic.
Den stora storleken av dystrofingenen förhindrade utvecklingen av terapi. Av denna anledning var forskarna tvungna att skapa en miniatyrversion av genen och använda ett virus för att sprida den genen säkert och effektivt till alla muskler i hundens kropp med muskeldystrofi.
Studiens författare har bekräftat att de under de närmaste åren kommer de att kunna starta kliniska prövningar av behandlingen hos människor och att de är mycket nära att hitta en behandling för sjukdomen .
Pixabay.
