Vi ser synliga medicinska framsteg inom nästan alla neurologiska områden. Men många patienter och läkare väntar fortfarande på nya terapier som gör det lättare för patienter att leva med sjukdomen. Varför neurologiska sjukdomar blir en allt större utmaning, inom vilka områden neurologin har utvecklats de senaste åren och vad patienter väntar på, säger prof. Jarosław Sławek, ordförande för det polska neurologiska samhället.
Professor, vilka neurologiska sjukdomar är för närvarande de mest utmanande?
Samhällen i utvecklade länder, inklusive Polen, står inför ett progressivt åldrande av samhället. Detta skapar många utmaningar, både av medicinsk och ekonomisk karaktär. Bland de neurologiska sjukdomarna som är förknippade med åldrande är utan tvekan två grupper de mest utmanande just nu - stroke och neurodegenerativa sjukdomar, särskilt Alzheimers och Parkinsons. Ålder är den största riskfaktorn i dessa sjukdomar. Den förväntade livslängden har ökat markant under de senaste 100 åren - i början av 1900-talet var den genomsnittliga livslängden 50, nu är den cirka 80 - så antalet personer med neurologiska sjukdomar ökar. Efter 90 års ålder så mycket som 40% av befolkningen har kognitiva störningar. Vi kommer att kämpa med neurologiska problem och deras hälso- och ekonomiska konsekvenser i allt större utsträckning.
I vilka av de neurologiska sjukdomarna ser du särskilda framsteg i den farmakologiska behandlingen av patienter?
Det har skett en revolution inom praktiskt taget alla neurologiska områden. En mycket märkbar förändring har skett i behandlingen av multipel skleros, där vi inte hade något effektivt läkemedel förrän för 30 år sedan. Idag har vi nästan tio läkemedel som redan finns eller kommer att finnas på marknaden, även i Polen, eftersom de för närvarande är under registrerings- eller återbetalningsprocess. Dessa terapier, inklusive biologiska behandlingar, är extremt moderna. De tillåter patienter att fungera "normalt" och förlänga denna tid avsevärt.
Dessa är ännu inte läkemedel som kan bota de sjuka, men de minskar funktionshinder avsevärt och bromsar sjukdomsförloppet. Ett annat neurologiskt område där stora framsteg har gjorts är epilepsi, där många nya läkemedel, molekyler och kirurgiska metoder har dykt upp under 20 år, inklusive vagus nerv. En annan vanlig sjukdom för vilken vi har genombrottsbehandlingar är "Parkinsons." Vi har flera effektiva läkemedel här. Sedan slutet av 1990-talet har vi också haft djupa hjärnstimuleringsprocedurer, dvs implantering av elektroder i hjärnan ansluten till en extern stimulator (DBS), vilket minskar symtomen på denna sjukdom under många år. I 2 år har infusionsterapier funnits i Polen som ett alternativ till hjärnstimuleringskirurgi, såsom subkutan apomorfin eller enteral duodopa.
Även vid stroke - sedan 90-talet har vi en metod genom vilken blodproppar i hjärnan löses upp (den så kallade intravenösa trombolysen) och sedan 2015 mekanisk trombektomi, som långsamt blir tillgänglig även i Polen. Även vid behandling av allvarliga former av migrän har nya och mycket effektiva biologiska behandlingar dykt upp: botulinumtoxin och monoklonala antikroppar.
Vi behandlar spasticitet och dystonier effektivt med botulinumtoxininjektioner. Vi behandlar inflammatoriska neuropatier (skador på de perifera nerverna) och många andra autoimmuna sjukdomar i nervsystemet med intravenösa infusioner av immunglobuliner. Det finns också stora framsteg i behandlingen av sällsynta sjukdomar: ryggmärgsatrofi, Pompes sjukdom eller Fabrys sjukdom.
Det kan därför sägas att framsteg görs inom nästan alla neurologiska områden, även om undantagen är två sjukdomar som fortfarande är svåra att behandla - Alzheimers sjukdom och amyotrof lateral skleros. Den första är den vanligaste formen av demens, den andra är relativt sällsynt och extremt svår att behandla (fallet med den berömda fysikern S. Hawking). Kursen är mycket dramatisk för patienter som tappar styrka, har muskelatrofi, ökar pares, tappar förmågan att andas och är fullt medvetna om sin sjukdom.
Vilka nya innovativa läkemedel förbättrar särskilt effektiviteten i behandlingen? Hur förändras patienternas liv efter införandet av innovativa terapier?
Innovativa terapier inom medicin är biologiska terapier, monoklonala antikroppar, vars syfte är att skada och neutralisera proteiner. Den största användningen av dessa antikroppar är vid multipel skleros. De används också vid migrän, där antikroppar angriper de proteiner som är ansvariga för att orsaka smärta.
Tack vare innovativ behandling saktas sjukdomsförloppet ner - t.ex. vid migrän minskar frekvensen och intensiteten av huvudvärk avsevärt. Biologiska behandlingar arbetar med Alzheimers och Parkinsons sjukdomar, men resultaten av dessa studier är ännu inte synliga. Vi har mycket lovande genterapi i horisonten, vilket är tillämpligt där dysfunktion orsakas av skada på genen. Sådan forskning pågår redan i Huntingtons och Parkinsons sjukdom.
Kan professorn berätta om en patient vars liv har förändrats tack vare användningen av moderna läkemedel?
I min praktik har jag ett antal exempel där modern behandling har förändrat patienternas liv. Jag tänker särskilt på patienter med multipel skleros.
En av mina patienter, en ung flicka, tack vare innovativa behandlingsfunktioner helt normalt - hon gifte sig, startade sin egen språkskola, födde ett barn och njuter av livet. En annan patient som hade multipel skleros kämpade med en enorm muskelbelastning. Hon fick en baclofe-pump för att ge henne ett läkemedel för att slappna av musklerna. Tack vare detta kan de leva normalt och självständigt i nästan 20 år, trots återfall och sjukdomsprogression.
Jag tänker också på en patient med Parkinsons sjukdom som har pågått i mer än tio år. Även om den här damen redan efter 70 år var i gott biologiskt och psykiskt tillstånd, var hon hälften av dagen under dagen offie, dvs det var i ordning. Vi har lagt henne i en modern duodopa enteral behandling och nu arbetar hon praktiskt taget hela dagen, med små perioder av ofrivilliga rörelser. Eller en patient med tidig debut av Parkinsons sjukdom som blev sjuk före 30 års ålder. Efter att ha implanterat djup hjärnstimulering 2003, gifte han sig, har ett barn, kör bil.
Har polska patienter tillgång till moderna läkemedel?
Tyvärr är inte alla läkemedel som finns tillgängliga någon annanstans också tillgängliga från oss. Disproportionerna inom sällsynta sjukdomar är särskilt synliga. Dessa är vanligtvis mycket dyra terapier som trots sin beprövade effektivitet inte ersätts i Polen på grund av priset eller är tillgängliga, men för en mycket begränsad grupp patienter.
Vilka nya terapier väntar patienter på?
För närvarande ersätts inga läkemedel för patienter som lider av den allvarligaste migränformen. En sjuk person kan uteslutas från livet i mer än en halv månad, han är sjukskriven och detta är kostnader för staten. Därför skulle det vara fördelaktigt för både patienter och budget om dessa läkemedel återbetalades. Detta är vad utvecklade länder gör och omvandlar fördelarna med behandling till förvärvsinkomst för den anställde som kommer till jobbet.
Även om detta inte gäller farmakologisk behandling kan jag inte låta bli att nämna att patienter väntar på en modernare metod för att behandla ischemisk stroke - den så kallade mekanisk trombektomi. Vad som är det största jobbet för läkare och strokepatienter just nu är att begränsa tillgången till denna metod. Det planeras att starta endast sju centra som en del av pilotprojekten, och de återstående kommer att öppnas under de kommande åren. Detta innebär att en metod som är effektiv, sparar patienternas effektivitet och liv inte är tillgänglig för mer än hälften av polackerna.
Många lösningar inom medicin, inklusive neurologi, kräver snabba åtgärder. Några av dem är av organisatorisk karaktär, som att avskaffa de styva tidsramarna för barns vistelse på sjukhuset och kan ge snabba resultat, till exempel i form av tillgänglighet (förkortning av köer) till medicinska tjänster. Men det kräver samtal, möten, allvarlig behandling mellan läkare, neurologer och hälsoministeriet eller National Health Fund.
Sammanfattningsvis - det har gjorts synliga framsteg inom många områden inom neurovetenskap - många patienter som hade en neurologisk sjukdom som en mening kan nu njuta av livet och fungera bra. Det finns dock fortfarande många terapier, läkemedel som läkare, men mest av alla patienter väntar på.
