Under den polska firandet av World Rare Diseases Day, som ägde rum den 29 februari i år. i Warszawa sammanfattade patienter, ledare för patientorganisationer, experter och företrädare för hälsoministeriet 2019, vilket gav många positiva ersättningsbeslut. Den viktigaste nationella sällsynta sjukdomsplanen för patienter har dock ännu inte slutgiltigt godkänts. Enligt MoH-förklaringen ska dokumentet slutligen antas av regeringen den 30 juni i år.
Patienter uppskattar antalet positiva ersättningsbeslut som fattades av hälsovårdsministeriet 2019
I år genomfördes intensiva arbeten med den nationella planen för sällsynta sjukdomar. Trots godkännande från hälsovårdsministeriet har den slutliga versionen inte godkänts av premiärministerns kansleri. För detta behövs fortfarande några förtydliganden och detaljer.
- Det senaste året har tydligt visat oss att hälsovårdsministeriet har tagit rätt riktning när det gäller återbetalning av läkemedel vid sällsynta sjukdomar. Ersättning beviljades för Fabrys sjukdom, akromegali, Crohns sjukdom eller Gauchers sjukdom; behandlingen fortsatte för patienter med Mukopolysackaridos typ VI och patienter med EB (alveolär epidermal separation) fick ersättning för de specialförband som behövs för dem - betonade Stanisław Maćkowiak, ordförande för federationen av polska patienter.
- Förra årets positiva beslut om återbetalning av enzymersättningsterapi vid Fabrys sjukdom visade oss att hälsovårdsministeriet inte är likgiltigt med lidandet hos patienter med sällsynta sjukdomar. Hon öppnade porten som hade varit stängd i många år för patienter med Fabrys sjukdom. I dag kan patienter med denna sjukdom äntligen leva utan rädsla för imorgon, utan lidande och utan smärta - Anna Moskal, ordförande för föreningen för familjer med Fabrys sjukdom.
- Ersättningen av oral terapi förlustlust till patienter med typ 1-Gauchersjukdom, som träder i kraft den 1 mars, är en viktig innovation i behandlingen av denna sjukdom och en signifikant förbättring av livskvaliteten för personer som lider av en av sjukdomsmutationerna. Möjligheten att ta läkemedlet hemma, på jobbet eller på språng, utan behov av regelbundna intravenösa infusioner och utan kostsamma och tidskrävande sjukhusbesök, är en chans för många patienter att leva ett normalt liv och vara aktiv i arbetet. Dessutom är den nya terapeutiska lösningen också ett genombrott för dem som av olika skäl inte kan dra nytta av andra former av behandling, säger Błażej Jelonek, Association of Families with Gaucher Disease.
Hälsoministeriet förklarar slutdatumet för antagandet av den nationella planen för sällsynta sjukdomar
Den nationella sällsynta sjukdomsplanen har ännu inte antagits. Ministeriet förklarar som tidsfrist: 30 juni i år. och inrättar ett dedikerat team den 2 mars. Patientgemenskapen räknar med ett tidigare datum för ikraftträdandet av det efterlängtade dokumentet.
År 2019 verkar arbetet med den nationella planen för sällsynta sjukdomar vara slutfört. Dokumentet, som utvecklats gemensamt under de senaste åren av patientgruppen, godkändes inte slutligen av regeringen förra året, som förväntat. Enligt uttalandet från hälsoministeriet, inklusive ministrarna Jacek Gadomski och Maciej Miłkowski, ska antagandet äga rum senast den 30 juni i år.
- Vi ser fram emot att anta den nationella planen för sällsynta sjukdomar. Vi hoppas verkligen att det kommer att ske före påsk. Det utarbetade dokumentet uppfyller våra förväntningar och viktigare, det passar läkare som en strategi. Snabbt genomförande av den nationella planen för sällsynta sjukdomar gör det möjligt att inom en snar framtid bevilja referenser till centra som behandlar sällsynta sjukdomar. Det är kopplat till att bestämma de kriterier som centren ska uppfylla för att erhålla status för ett referenscenter och ställa in kapitaliseringsnivån för dem. Det är också nödvändigt att påskynda arbetet med att skapa ett sällsynt sjukdomsregister, säger Mirosław Zieliński, ordförande för National Forum for Therapy of Rare Diseases.
- När det gäller ersättning förväntar vi oss ytterligare positiva beslut som ökar tillgången till moderna terapier som är dedikerade till sällsynta sjukdomar som PAH (pulmonell arteriell hypertoni), TTR-amyloidos, Duchennes sjukdom, Niemann Picks sjukdom, cystisk fibros och Fabry-sjukdom (tredje läkemedel, oral) och ger tillgång till hydrofila katetrar för patienter med medfödd spina bifida. Som en patientgrupp förväntar vi oss en ändring av ersättningslagen, som skulle införa nya regler för bedömning av läkemedel som är avsedda för sällsynta sjukdomar baserade på MCDA (flerkriteriebeslutsanalys), även i det omfattning som gör det möjligt att ansöka om ersättning för nya genetiska terapier som CAR-T. Så att alla dessa förändringar och förväntningarna har gått i uppfyllelse är det nödvändigt att inkludera sällsynta sjukdomar på prioriteringslistan för hälsovårdsministern - sammanfattade Mirosław Zieliński.
Etablerar teamet för sällsynta sjukdomar
Representanten för hälsovårdsministeriet, minister Maciej Miłkowski, som var närvarande vid konferensen, förklarade genomförandet av planen för sällsynta sjukdomar senast den 30 juni 2020. Dokumentet överlämnades till ministerrådets ständiga kommitté i november förra året. Nu är det nödvändigt att utarbeta en operativ plan. Enligt ministeriets förklaring bildades teamet för sällsynta sjukdomar den 2 mars 2020. Syftet med teamet är att utveckla lösningar som är viktiga inom områdena för patienter med sällsynta sjukdomar, inriktade på:
- förbättra diagnosen och behandlingen av sällsynta sjukdomar i Republiken Polen, i enlighet med de standarder som antagits i Europeiska unionen,
- säkerställa tillgång till högkvalitativa, innovativa vårdtjänster,
- utveckling och spridning av kunskap om sällsynta sjukdomar.
Lagets ordförande var prof. dr hab. n. med Krystyna Chrzanowska, företrädare för institutet "Children's Memorial-Health Center", nationell koordinator för ORPHANET-projektet.
Utnämningen av teamet med löfte om att inkludera sällsynta sjukdomar på listan över hälsoprioriteringar i Republiken Polen och den konsekventa dialogen mellan hälsovårdsministeriet med patienter i frågan om att utvidga ersättningslistan med kostnadseffektiva terapier och medicintekniska produkter, gör att vi kan hoppas att 2020 kommer att visa sig vara ett år för polska patienter. ett genombrott och kommer permanent att införa frågor om sällsynta sjukdomar i den polska rättsordningen.
