Patienter med de allvarligaste formerna av leukemi lämnas utan läkemedel

I november-listan över återbetalade läkemedel ingick inte ett läkemedel som räddar livet för människor som lider av kronisk myeloid leukemi och akut lymfoblastisk leukemi. För närvarande avvecklas donationsprogrammet som finansieras av läkemedelsproducenten och patienterna frågar fortfarande hälsoministeriet om tillgång till innovativa terapier, som är standard i Europa.

Polacker utan tillgång till ersättning för ett läkemedel som hämmar utvecklingen av sjukdomen

Livet beror ofta på att en patient får ett innovativt läkemedel. Medlemmar av National Association for Aid to Patients with Chronic Myeloid Leukemia (PBS) har gjort allt för att förändra ödet för människor som är allvarligt sjuka med kronisk myeloid leukemi och akut lymfoblastisk leukemi. Problemet väckte media, parlamentariker, experter och många människor med god vilja. I slutet av aktiviteter som syftar till att förbättra patienternas situation, stötte de dock på obegripligt motstånd från hälsovårdsministeriets tjänstemän.

"Kronisk myeloid leukemi" eller "akut lymfoblastisk leukemi" - en sådan diagnos som gjordes i vårt land fram till nyligen innebar en dödsdom. Tack vare utvecklingen av medicin har en genombrott livräddande terapi dykt upp och därmed ett hopp för patienter som lider av blodcancer. Det innovativa läkemedlet kan hindra sjukdomens utveckling, låta dem återvända till liv och arbete eller vänta på en benmärgstransplantation. Patienternas glädje visade sig vara flyktig, eftersom en månatlig behandling med läkemedlet kostar cirka 28 000 PLN. De måste ta en tablett om dagen resten av livet, men de flesta diagnostiserade patienter har inte råd med en sådan kostnad, även om det är kostnaden för deras liv.

PBS-föreningen har upprepade gånger överklagat och skickat brev till hälsovårdsministeriet angående patienter som genomgått misslyckade behandlingar med användning av ersatta preparat. För denna grupp människor är den enda frälsningen och hoppet för livet Iclusig (ponatinib). Det är ett läkemedel som har status som en livrädd behandling hos patienter som har utvecklat resistens eller har kontraindikationer mot användningen av hämmare. 150 patienter kan överleva, men det nödvändiga steget är att införa finansiering för ett läkemedel med bevisad effektivitet.

Ledamöter i den parlamentariska hälsokommittén ombads också om hjälp. 2017 utfärdade parlamentsledamöterna Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska ett parlamentariskt beslut om patienter med PBSz och OBL. MP Małgorzata Zwiercan, som ännu inte har fått svar från hälsoministeriet.

Den enda hjälp som den polska staten beslutade att erbjuda människor som drabbats av dessa sjukdomar är tillgång till läkemedlet Iclusig (ponatinib) enligt förfarandet för nödåtkomst till läkemedelsteknik. Det var tänkt att vara en snabb räddning för patienter som behöver läkemedel som är registrerade i Europeiska unionen men som inte omfattas av ersättning i Polen. Detta är patienter för vilka läkemedel från ersättningslistan inte fungerar, så tillgång till nya terapier är en fråga om liv eller död för dem.

Auktoriserad men inte ersatt Iclusig (ponatinib) är den sista chansen för ytterligare liv för patienter, vilket bekräftas av yttranden från läkare som behandlar patienter med CML och OBL. Det akuta behovet av att göra läkemedlet tillgängligt för patienter stöds av ansökningar som sjukhus skickar till hälsoministeriet som en del av detta förfarande. Under verksamhetsåret utfärdade ministeriet tio positiva beslut om finansiering av läkemedelsbehandling enligt RDTL. Det räcker inte för att möta behoven hos de svagaste.

För långa ingrepp med risk för att patienternas liv äventyras

Tyvärr har RDTL-proceduren svagheter. Patienterna utsattes för lång, ibland två månaders väntan på ministeriets beslut, vilket är livshotande för patienter med OBL.Det finns en risk för att störa kontinuiteten i behandlingen, eftersom RDTL-poster kräver bekräftelse av effekten efter 3 månader, och tillståndet till behandlingen också omfattar 3 månader. Patienter med CML kommer att tvingas avbryta behandlingen och vänta på resultatet och nästa beslut från hälsovårdsministeriet, vilket kommer att påverka behandlingseffektiviteten och dess effektivitet. På grund av bristen på en separat budget för finansiering av RDTL och ekonomiska hinder kommer inte alla sjukhus att kunna tillhandahålla finansiering för behandling, även om de redan får ett positivt beslut från hälsoministeriet.

Prof. Tomasz Sacha från avdelningen och kliniken för hematologi vid Collegium Medicum vid Jagiellonian University i Krakow under det 14: e Health Market Forum.

- Ett exempel på hur mycket det behövs är läkemedelsprogrammet för patienter med kronisk myeloid leukemi. Två viktiga droger saknas där. Den första, ponatinib, ett tredje generationens läkemedel, används till patienter som är eldfasta mot första och andra linjens behandling. Det är effektivt och gör det möjligt för patienter att gå i remission. Det är dock inte tillgängligt i läkemedelsprogrammet, utan i nödåtkomst till terapiprogrammet, vilket är en börda för kliniker, och programmet kräver att behandlingen utvärderas efter tre månader och en annan ansökan skickas till hälsoministeriet. Vad ska patienten behandlas med under den här tiden? - ställde frågan om prof. Sacha.

Att vänta på stöd i behandlingen som räddar de sjukas liv, bristen på officiella beslut eller att procedurerna är långa kan kallas en standard i Polen. Rädsla, hjälplöshet, bitterhet och ilska - dessa känslor beskriver bäst de sjuka tills nyligen. Lyckligtvis bestämde de som tillverkar drogen att hjälpa till. Även om staten borde ge sina medborgare en chans att fortsätta sina liv, gjorde tillverkaren av läkemedlet Iclusig (ponatinib). Under de senaste två åren har icke-återbetalningsbar hjälp till polska patienter i nöd tillhandahållits av läkemedelsproducenten Angelini Pharma Polska som en del av donationsprogrammet.

Tack vare tillverkarens goda vilja behandlades 74 patienter med kronisk myeloid leukemi och akut lymfoblastisk leukemi med Iclusig (ponatinib). Från september 2016 till augusti 2018 donerade företaget 388 paket med Iclusig (ponatinib) till ett värde av 9 miljoner PLN, utan kostnad.

- Som en del av det donationsprogram som lanserades av Angelini behandlades patienter i 22 kliniska centra i Warszawa, Białystok, Gdańsk, Toruń, Szczecin, Lublin, Łódź, Olsztyn, Gdańsk, Zamość, Kraków, Katowice, Poznań och Wrocław. Inledningsvis planerades assistansen i ett år, men tack vare våra ansträngningar förlängdes programmet för polska patienter till två år. Efter denna period släcks den - vi säkerställer att behandlingen med Iclusig fortsätter till de befintliga patienterna, men ytterligare aktiviteter inkluderar inte inkludering av nydiagnostiserade patienter - säger Agnieszka Miąsek, chef för prispolicy och ersättning på Angelini Pharma Polska.

Allt i hälsoministeriets händer

Ur administrativ synpunkt har återbetalningsprocessen för Iclusig återupptagits av tillverkaren och i detta skede är det upp till ministeriet. I april 2018 lämnade Angelini Pharma Polska in en ansökan om att återuppta det avbrutna förfarandet för ersättning och fastställande av det officiella försäljningspriset för läkemedlet Iclusig (ponatinib) som används inom läkemedelsprogrammen: "Behandling av kronisk myeloid leukemi (ICD-10 C.92.1) med ponatinib" och "Behandling av Philadelphia-kromosom (Ph +) akut lymfoblastisk leukemi med ponatinib (ICD-10 C91.0)". Denna ansökan godkändes av hälsovårdsministeriet. Tyvärr har inget hänt sedan dess som kan påskynda ersättningsprocessen och hjälpa patienter. Trots utnämningen av två datum för möten med läkemedelsproducenten avbröts båda av ministeriet utan att ge ett nytt datum. Tillverkaren rapporterade till hälsoministeriet att han var redo att prata för att få återbetalningsprocessen till en positiv lösning, men det är staten som måste ta ansvar för medborgarnas liv och hälsa.

Patienter med CML och OBL förstår inte varför de mest utsatta personerna fortfarande inte garanteras den nödvändiga behandlingen i Polen. Iclusig (ponatinib) godkändes i Europeiska unionen 2013. Det återbetalas för närvarande i alla EU-länder utom Polen, Ungern och Slovenien. Människor som behöver läkemedlet kan inte acceptera en annan punkt - hur de skiljer sig från patienter i Rumänien, Ungern, Bulgarien, Frankrike, Spanien, Belgien, Portugal och många andra länder som har tillhandahållit sina patienter gratis behandling. EU-länder ersätter effektiv läkemedelsbehandling, medan Polen förblir i Europas svans, trots att antalet människor som lider av blodcancer ständigt ökar.

- Det som cancerpatienter vanligtvis inte har är tid - innan ett nytt läkemedel täcks av ersättning i Polen kommer vissa patienter inte att kunna dra nytta av modern terapi. Därför är det oerhört viktigt att säkerställa att ett nytt läkemedel snabbt är tillgängligt under ersättningssystemet för patienter med blodcancer. Och för hälso- och sjukvårdssystemet bör det vara en prioritet - sa Jacek Gugulski, ordförande för National Association for Aid to Patients with Chronic Myeloid Leukemia.

PBS-förening

National Association for Help for Patients with Chronic Myeloid Leukemia stöder personer med PBS, deras familjer och släktingar. Det organiserar träning och informationskampanjer relaterade till sjukdomen och moderna metoder för behandling av leukemi. Han deltar i arbetet i nationella och internationella organisationer som syftar till att bekämpa cancer. Framför allt försöker det dock att se till att patienter har full, lika och fri tillgång till de bästa metoderna och läkemedlen för att hjälpa dem att övervinna sjukdomen.