Kliniska prövningar: faser, regler, fördelar och nackdelar med deltagande

Kliniska prövningar är grunden för modern medicin. De är nödvändiga för att kontrollera om ett visst ämne i läkemedlet är säkert, effektivt och bättre än tillgängligt. Tack vare dem är det möjligt att lära sig om nya och utveckla befintliga terapeutiska strategier och att utforska kunskapen om läkemedlets effektivitet och säkerhet. Innan varje läkemedel är tillgängligt för försäljning måste det genomgå en serie sådana tester.

Kliniska prövningar har genomförts i vårt land sedan början av 1990-talet av forskningsinstitutioner, stiftelser och läkemedelsföretag. I början av kliniska prövningar började högre standarder för medicinsk vård och modernare och alternativa behandlingar införas. Bioetiska kommittéer och det centrala registret för klinisk forskning (CEBK) inrättades, som senare fick namnet Kontoret för registrering av läkemedel, medicintekniska produkter och biocidmaterial.

För att skydda säkerheten och rättigheterna för personer som deltar i kliniska prövningar och för att säkerställa tillförlitligheten hos de erhållna uppgifterna utvecklades och implementerades reglerna för god klinisk praxis (GCP). Dessa är internationella etiska och vetenskapliga standarder för planering, genomförande, dokumentation och rapportering av resultaten av humanläkemedelsforskning.

För att inleda forskning där testarna kommer att vara människor är det nödvändigt att lämna in en ansökan om tillstånd till presidenten för byrån för registrering av läkemedel, medicintekniska produkter och biocidprodukter och relevant bioetisk kommission. Byråns ordförande har 60 dagar på sig att fatta beslut. Studien kan bara börja efter samtycke från båda myndigheterna. Kliniska prövningar utförs vanligtvis på sjukhus eller medicinska forskningscentra.

- De måste genomföras av personer med tillräckligt höga yrkeskvalifikationer, vetenskaplig kunskap och erfarenhet av att arbeta med patienter - säger Dr. Wojciech Łuszczyna, talesman för byrån för registrering av läkemedel, medicintekniska produkter och biocidprodukter.

Det största antalet nya läkemedel inom onkologi

De flesta kliniska prövningar utförs i USA och Västeuropa.

- I Polen har antalet registrerade studier legat stabilt under de senaste tio åren - cirka 400-500 studier utförs årligen. Över 20 procent registrerad forskning gäller onkologi. Andra läkemedelsområden som ofta är relaterade till forskning registrerad i Polen är: neurologi, dermatologi, gastroenterologi, kardiologi, diabetologi, reumatologi och pulmonologi - säger Wojciech Łuszczyna. Presidenten för byrån för registrering av läkemedel, medicintekniska produkter och biocidmaterial håller det centrala registret över kliniska prövningar (CEBK), som bland annat innehåller information om utredningsmedicin, forskningsanläggningar och forskare. - Detta register är dock inte tillgängligt för allmänheten.

Det finns emellertid ett offentligt tillgängligt europeiskt register över kliniska prövningar som innehåller data om försök som pågår i Europeiska unionen, inklusive data från Polen. Det finns på www.clinicaltrialsregister.eu. Data i registret kommer från den europeiska databasen över kliniska prövningar (EudraCT). Forskningen visas i registret efter att ha införts i databasen information om tillståndet från den behöriga myndigheten och information om det positiva yttrandet från den relevanta bioetiska kommittén - tillägger Wojciech Łuszczyna.

Läs också: Cancerbehandling: riktad terapi med ett vapen för att bekämpa cancer När kan en oförsäkrad patient få gratis NHF-tjänster? Från idé till apotek. Hur tillverkas droger?

Banbrytande upptäckter tack vare klinisk forskning

Tack vare kliniska prövningar har vi idag många nya läkemedel och terapier, och fram till nyligen kan obehandlade sjukdomar behandlas framgångsrikt. 1999 överlevde endast 3 av 10 patienter som diagnostiserats med leukemi till 5 år. Idag är behandlingen i många fall effektiv och stoppar inte bara sjukdomsutvecklingen utan botar också patienten helt.

I sin tur, tack vare utvecklingen av proteashämmare och efterföljande forskning för att förbättra läkemedel och terapier, har dödsgraden bland AIDS-patienter sjunkit med 70%. Tack vare nya läkemedel får patienter efter framgångsrik transplantation sina räddade liv och återfår hälsan. Tidigare hade patienter som behöver interna organtransplantationer inte en sådan chans, eftersom immunsystemet orsakade avstötning av organ som transplanterats från orelaterade givare. Forskningen visade sig vara effektiv, vilket ledde till att nästan alla sjukdomar eliminerades, såsom Heine-Medina-sjukdomen (polio). För 50 år sedan var infektionen med denna sjukdom förknippad med med hög risk för dödsfall eller permanent muskelförlamning. Tack vare uppfinningen av vaccinet har det framgångsrikt innehållits i de flesta regioner i världen. Världshälsoorganisationen (WHO) meddelade 2002 att Europa var poliofritt.

Fyra faser av kliniska prövningar

Kliniska prövningar utförs enligt strikt definierade regler. De friska och sjuka deltagarna spelar en viktig roll. Utan dem skulle det inte vara möjligt att avgöra om ett visst läkemedel är effektivt och säkert, så det skulle inte finnas någon chans att införa mer och mer effektiva läkemedel. Det är därför viktigt att garantera volontärernas säkerhet och respektera deras rättigheter. Kliniska prövningar är uppdelade i fyra faser, var och en av dem måste vara framgångsrika för att starta nästa fas.

Det första steget i arbetet med ett ämne som ska användas inom medicin är det prekliniska stadiet av forskningen. Först testas föreningen på celler in vitro (odlas utanför levande organism under laboratorieförhållanden) och sedan på försöksdjur. En sådan studie kan ta upp till flera år. Av patientsäkerhetsskäl kan läkemedlet inte släppas ut på marknaden enbart på grundval av forskning som utförts i ett laboratorium och med djur. Därför är studier där testpatienter deltar nödvändiga.

Fas I av kliniska prövningar

Därför är nästa steg kliniska prövningar med friska människor (fas I), vars syfte är att verifiera eller bekräfta tidigare analyser och den kunskap som erhållits. Under den första fasen bedöms säkerheten för ett visst ämne och flera dussin friska frivilliga testar dess absorption, metabolism, utsöndring och toxicitet. Interaktionen mellan ämnen och livsmedel och vanliga läkemedel kontrolleras också.

Resultaten av denna del av arbetet hjälper till att bestämma den initiala doseringen. Fas I-försök utförs i forskningscentra som ägs av läkemedelsföretag eller vetenskapliga institutioner. När det gäller forskning om ämnen för behandling av cancer och psykiska sjukdomar kombineras fas I med fas II för att inte utsätta friska frivilliga för effekterna av mycket giftiga föreningar.

Fas II kliniska prövningar

Syftet med fas II kliniska prövningar är att avgöra om ett nytt läkemedel fungerar i en specifik patientgrupp och om det är säkert. Förhållandet mellan dosen och ämnets effekt utvärderas också, vilket resulterar i bestämningen av dosen som används i efterföljande faser av studien.

I detta skede av forskning, effekterna av det nya läkemedlet och den så kallade placebo eller ett läkemedel som redan är känt för behandling av en viss sjukdom. Flera hundra volontärer som lider av en viss sjukdom deltar i denna fas av forskningen.

Fas III kliniska prövningar

I den tredje fasen av kliniska prövningar, som genomfördes med deltagande av flera tusen patienter, bekräftas det slutligen om det testade läkemedlet är effektivt vid behandling av en viss sjukdom. Syftet med denna del av forskningsarbetet är att bestämma sambandet mellan ämnets säkerhet och effekt vid kortvarig och långvarig användning.

Denna del av forskningen kan ta från ett till flera år.

Fas IV av kliniska prövningar

IV - den sista fasen av kliniska prövningar gäller registrerade och marknadsförda läkemedel. Syftet är att avgöra om läkemedlet är säkert i alla indikationer som rekommenderas av tillverkaren och för alla patientgrupper.

Kliniska prövningar - information för patienten

Att gå med i en klinisk prövning är frivilligt, men det kräver lämplig förberedelse och reflektion. Läkaren som agerar som forskare avgör om en person uppfyller de medicinska kriterierna. Det beräknas att varje år ger flera tusen polska patienter sitt informerade samtycke till att delta i kliniska prövningar av nya läkemedel. Enligt uppskattningarna från Association for Good Clinical Research Practice i Polen kunde cirka 200 000 personer hittills delta i dem. människor. För vissa patienter är det en chans att starta en modern form av terapi som förbättrar livskvaliteten. Förutom tillgång till innovativa terapier studeras volontärer noggrant. Det är inte ovanligt att avslöja förhållanden som annars inte skulle ha upptäckts.

Det är värt att veta att en drogtestdeltagare har rätt till information om hans eller hennes hälsotillstånd i varje fas av forskningen.

Varje volontär som går med på att delta i studien kan när som helst av olika skäl dra sig tillbaka utan att få några konsekvenser. Han bör informera läkaren om sitt beslut och delta i en kontroll så att läkaren kan bedöma hans hälsa efter att ha deltagit i testerna.

Läkaren är skyldig att informera deltagarna om nya uppgifter som till exempel kan påverka beslutet om vidare deltagande.

Deltagande i forskningen är gratis för patienten. Studiens sponsor kommer att bära kostnaden för läkemedel, specialtester och medicinsk vård och kostnaden för att behandla biverkningar.

Är deltagande i kliniska prövningar säkra? Det finns alltid risk

Kliniska prövningar är föremål för mycket detaljerade procedurer och strikt kontroll i varje steg. Detta är nödvändigt för att minska de möjliga riskerna med att genomföra dem för dem som deltar i dem.

- När du planerar en klinisk prövning bör de potentiella riskerna och besvären vägas mot de förväntade fördelarna för deltagaren i försöket och för samhället. De potentiella fördelarna för individen och samhället till följd av dess uppförande måste motivera den risk som deltagarna i studien kan utsättas för, säger Wojciech Łuszczyna. Forskningsdeltagare är främst utsatta för förekomsten av biverkningar av de testade läkemedlen eller negativa konsekvenser av procedurer relaterade till det utförda testet. Personer som har drabbats av permanent hälsoförsämring under drogtester har rätt till ersättning.

 

Rekommenderad artikel:

Biologiska läkemedel kontra biosimilarer: det gör nästan en stor skillnad

Källor:

https://pacjentwbadaniem.pl

https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/#/

Association for Good Clinical Research Practice i Polen https://www.gcppl.org.pl