2018 har gett mycket bra för patienter med kronisk lymfatisk leukemi (CLL). Vissa polska patienter, nämligen patienter med återkommande, resistent CLL, med 17p-radering eller TP53-mutation, fick tillgång till ett livräddande läkemedel. Samtidigt publicerades också resultaten av studien som visade att patienter som behandlats med venetoklax i kombination med rituximab kunde avbryta behandlingen efter 2 år utan sjukdomsprogression.
Ser vi ett genombrott i behandlingen av kronisk lymfocytisk leukemi? Kommer CLL-patienter efter kemoterapifri behandling att kunna avbryta behandlingen, vilket gör att kroppen kan regenerera, och människor med CLL kommer att kunna förbättra livskvaliteten?
Kronisk lymfocytisk leukemi är den vanligaste blodcancer. I Polen är cirka 17 000 personer sjuka och 1 900 nya fall diagnostiseras varje år. Sjukdomen utvecklas vanligtvis långsamt och 1/3 av patienterna kommer aldrig att behöva behandling och kommer endast att vara under medicinsk övervakning. CLL orsakas av en mutation i en cell som kallas en B-lymfocyt. Den svåraste behandlingsformen är den form av CLL där sjukdomen kommer tillbaka och är resistent mot befintliga och tillgängliga behandlingsalternativ.
Den första prestationen vid behandling av kronisk lymfocytisk leukemi var introduktionen av ibrutinib - en terapi som hämmar förökning av cancerceller. Verkningsmekanismen för detta läkemedel kräver fortsatt användning tills progression, det vill säga vidare utveckling av sjukdomen. År 2017 registrerades ett annat innovativt läkemedel - venetoklax med en annan verkningsmekanism. Venetoclax återställer den naturliga förmågan hos cancerceller till programmerad celldöd, dvs. apoptos. Tack vare denna mekanism tas bort eller skadade celler bort från kroppen.
I november 2018 publicerades resultaten av studien, som visar att det är möjligt att avsluta behandlingen (venetoklax i kombination med rituximab) efter 2 års behandling. Detta är möjligt på grund av den höga effektiviteten hos denna kemoterapifria form av CLL-behandling. Detta innebär att patienten kan undvika biverkningar och inte tänka på sjukdomens svårigheter förrän sjukdomen börjar utvecklas igen. Behandlingen av patienter med återfall, eldfast CLL med venetoklax i kombination med rituximab registrerades på grundval av MURANO-studien, som också inkluderade polska patienter.
MURANO-studie
MURANO-studien registrerade 389 patienter med återfall, eldfast CLL som hade fått minst en tidigare behandling. Studien utformades för att bedöma effekten och säkerheten av venetoklax som används i kombination med rituximab. Medelåldern för patienterna i studien var 65 år (åldersintervall: 22-85 år).
Studien visade en statistiskt signifikant förbättring av fri överlevnad
från sjukdomsprogression (PFS) hos patienter som fick venetoklax i kombination med rituximab. Minskningen av risken för ytterligare sjukdomsutveckling eller patientdöd efter 2 års behandling var så hög som 83%. 87% av patienterna hade remission av sjukdomen (dvs. antalet leukemiceller i kroppen minskade signifikant), vilket kvarstår ett år efter avslutad behandling. Effekten av behandlingen är så hög att 64% av patienterna som svarade på behandlingen uppnår en oupptäckbar minimal restsjukdom (uMDR).
Vi kan prata om minimal oupptäckbar restsjukdom när det finns färre än 10 000 vita blodkroppar kvar i blodet eller benmärgen efter behandling.
1 tumörcell.
Patienter med kronisk lymfocytisk leukemi är allt oftare ungdomar. Det är viktigt att de behandlas med moderna metoder så tidigt som möjligt. Detta gör det möjligt att leva ett längre framstegsfritt liv.
Möjligheten att behandla venetoklax i kombination med rituximab är särskilt viktigt för patienter som blev resistenta (dvs. slutade svara) mot den behandling som hittills har använts och som inte har 17p-radion och TP53-mutation. De har ingen effektiv terapi tillgänglig just nu. Patienter med återfall refraktär kronisk lymfocytisk leukemi med 17p-deletion eller TP53-mutation kan behandlas med enbart ibrutinib eller venetoclax.
