Den nationella sällsynta sjukdomsplanen kommer att utvecklas, men med en fördröjning

Mer än 2 miljoner människor har en av de sällsynta sjukdomarna. Även om patienter har sökt tillgång till lämplig medicinsk vård i nästan ett decennium, är deras situation fortfarande en av de svåraste i Europa. Patienter har fortfarande problem med tillgång till specialister, de söker efter sjukdomar i flera år. Även om de får diagnosen har många av dem ingen chans att behandlas eller måste leta efter den utanför vårt land. Detta kan förändras nu. Hälsoministeriet meddelade att arbetet med den nationella planen för sällsynta sjukdomar är i slutskedet av förberedelserna, med ungefär två månader kvar till dess att den är klar.

Under konferensen Rare Diseases Day diskuterade patientgemenskapen och hälsovårdsministeriet förbättringen av situationen för över 2 miljoner människor som drabbats av sällsynta sjukdomar i Polen. Hittills har specialister identifierat över 7000 sällsynta sjukdomar. Patientorganisationer fortsätter att uppmärksamma det begränsade antalet screeningprogram som kan minska år av väntan på en lämplig diagnos, vilket banar väg för medicinsk hjälp.

I februari 2016 meddelade hälsovårdsministeriet att planen skulle antas i slutet av året så att den kunde genomföras från 2017. Ministeriet medger dock att programmet kommer att skapas med en fördröjning.

Patienternas behov gäller också identifiering av referenscentra där de kan söka professionell hjälp och läkare som är specialiserade på specifika sjukdomsenheter. Det är också förknippat med krav på att ett sällsynt sjukdomsregister skapas, vilket skulle vara en kunskapsbas för läkare, patienter och organisationsenheter som är involverade i medicinsk vård för sällsynta sjukdomar i Polen.Under mötet med biträdande hälsominister Krzysztof Łanda pekade patienterna också på behovet av utbildning om sällsynta sjukdomar - både för patienter och läkare. Utan specialister inom detta område är det svårt att prata om effektiv behandling av patienter.

- Sällsynt sjukdomsutbildning har en direkt inverkan på patienternas livskvalitet. Det grundläggande behovet är dock fortfarande tillgång till behandling. Vi kan också se hur listan över läkemedel som godkänts för marknadsföring i Europeiska unionen växer snabbt - för närvarande är den över 200 behandlingar. I slutet av 2020 förväntas denna lista fördubblas. Polen kan inte längre vara på den sista platsen i Europa när det gäller tillgång till särläkemedel. Under det senaste året inkluderades 11 terapier i ersättningen - och det kan vi patienter se. Vi bör observera ett tydligt samband mellan ekonomisk utveckling och det växande utbudet av terapier som finns i Polen - säger Stanisław Maćkowiak, vice president för National Forum for Therapy of Rare Diseases.

Utvecklingen av nya terapier är en möjlighet för patienter som hittills bara kunde lita på att mildra effekterna av sjukdomen. Som betonas av patienter i Polen behövs ett jämlikt synsätt på sällsynta sjukdomar - det vill säga perspektivet på lika möjligheter för människor som kämpar med dessa sjukdomar. Även om hälsovårdsministeriet medgav att arbetet med den nationella planen för sällsynta sjukdomar förlängdes är dokumentet som systematiserar medicinsk och social vård i slutskedet av förberedelserna och cirka två månader lämnas kvar till dess slutförande.

- Vi ser också hur listan över läkemedel som godkänns i Europeiska unionen expanderar snabbt - för närvarande är den över 200 behandlingar. I slutet av 2020 förväntas denna lista fördubblas, säger Stanisław Maćkowiak, vice ordförande för det nationella forumet för terapi av sällsynta sjukdomar.

- Vi vill att detta projekt ska behandlas som en rättsakt som slutligen kommer att antas av ministerrådet. I slutet av första kvartalet vill vi att detta projekt ska tas upp på ministerrådets dagordning, vidarebefordras till kollegiet för hälsovårdsministeriet, utvärderas i interna samråd och sedan externa samråd och vidarebefordras till premiärministerns kansler, förklarar Kamila Malinowska från avdelningen för läkemedelspolitik vid hälsovårdsministeriet.

Utkastet till nationell plan ska också godkännas av Europeiska kommissionen, som rekommenderade att alla EU-länder utvecklar ett sådant dokument i slutet av 2013. Enligt tillkännagivandet från hälsovårdsministeriet ska dokumentet godkännas i slutet av året. Tyvärr kommer antagandet i den nationella planen att kräva utarbetande av en genomförandeplan som kommer att anpassas till verkligheten i den polska hälsovården.

Lag om nödåtkomst till läkemedelsteknik

Lagen om nödåtkomst till läkemedelsteknik har nyligen utarbetats och har redan godkänts av regeringen.

- Lagen erbjuder möjligheter som hittills inte har funnits i polsk lag - dess bestämmelse säger att hälsovårdsministern kommer att kunna ersätta läkemedel som är registrerade i det centrala förfarandet vid målimport, även om de inte finns i Polen. Naturligtvis är ett sådant förfarande föremål för ytterligare utvärdering - läkemedlet måste vara effektivt, säkert och vi måste motivera dess användning. Enligt lagen, när det gäller mycket dyra terapier, kommer det att vara möjligt att prata med läkemedelsproducenten - idag finns det ingen sådan rättslig grund eller grund för finansiering av sådana terapier, men när denna lag träder i kraft, och jag tror att det kommer att ske snart, en sådan rättslig grund kommer - sa Krzysztof Łanda, biträdande hälsominister.

Enligt lagen, när det gäller mycket dyra terapier, kommer det att vara möjligt att prata med läkemedelsproducenten - idag finns det ingen sådan rättslig grund eller grund för finansiering av sådana terapier, men när denna lag träder i kraft, och jag tror att det kommer att ske snart, en sådan rättslig grund kommer - sa Krzysztof Łanda, biträdande hälsominister.

Lagen kommer att vara den rättsliga grunden som hjälper hälsovårdsministern att tillhandahålla behandling, svara på de unika och individuella behoven hos patienter med en specifik sjukdomsenhet. Målimporten av läkemedel som för närvarande är verksamma i Polen sker endast för en specifik person på grundval av den ansökan som han tillhandahållit. Med införandet av lagen öppnar behandlingen för en patient vägen för andra patienter med samma tillstånd att få tillgång till behandling. Det kommer att vara ett förfarande i linje med Republiken Polens konstitution, som ger lika tillgång till medicinska tjänster och teknik.

Samtidigt arbetar hälsoministeriet med att skapa referensnätverk för sällsynta sjukdomar. Ett lagförslag utarbetades för att certifiera sjukhus som medicinska centra som hanterar specifika sällsynta sjukdomar eller grupper av sjukdomar. Centren ska fördelas jämnt i Polen och svara på demografin för sällsynta sjukdomar. När det gäller vissa sällsynta sjukdomar kommer polska patienter att kunna dra nytta av vård på internationell nivå. Om det finns ett centrum som är specialiserat på en viss sjukdom i ett EU-land, kommer patienten att få specialisthjälp.

- Utkastet till lag om register är i slutskedet av arbeten. Det svåra lagförslaget om register är nu färdigt. Idag är det ganska svårt att skapa nya register. Vi vill uppmuntra skapandet av centrala register, men också lokala register, som så småningom kommer att slå samman, men vi kommer definitivt att införa principerna för god praxis för att hålla register i lagen. Arbetet för detta lag om denna handling är redan avslutat, jag tror att det kommer att ta ungefär två månader till - säger vice minister Krzysztof Łanda.

Arbetet med lagförslaget om kliniska prövningar pågår också

- Vi vill stimulera genomförandet av icke-kommersiell forskning i Polen, vilket också är förknippat med tillgång till, låt oss säga, experimentella terapier eller terapier som ger hopp om sällsynta sjukdomar. Hittills, när det gäller medicinsk teknik, har Polen haft ett hål, vi behöver en budget för kliniska prövningar och jag hoppas att en sådan budget snart kommer att visas - tillägger vice minister Krzysztof Łanda.

För första gången hölls årets firandet av sällsynta sjukdomar under hälsaministerns hedersbeskydd.

- Vi uppskattar det faktum att hälsoministeriet märkte en mycket viktig grupp patienter och deras familjer som drabbats av sällsynta sjukdomar. Vi hoppas att det engagemang som följer med att lägga märke till problemen hos denna grupp patienter kommer att översättas till praktiska lösningar. Inte om ett decennium, men nu, när hundratals familjer utan framgång kämpar för sina nära och kära - säger Mirosław Zieliński, ordförande för National Forum for Rare Disease Therapy.

En nationell plan för sällsynta sjukdomar utvecklas i hälsoministeriet

Källa: newsrm.tv