Onsdagen den 24 juli 2013. - Det har varit möjligt att utveckla en enklare och effektivare metod för att införa gener i ögonceller, vilket kan utvidga genterapi avsevärt för att hjälpa till att återhämta synen hos patienter med vissa sjukdomar som orsakar blindhet, inklusive ärvda defekter. såsom retinitis pigmentosa och ålderssjukdomar såsom makuladegeneration.
Till skillnad från nuvarande behandlingar är den nya proceduren snabb och kirurgiskt icke-invasiv. Den består av transport av normala gener genom hela näthinnan för att förse dem till svåråtkomliga celler.
Under de senaste sex åren har flera grupper av forskare framgångsrikt behandlat patienter som drabbats av en sällsynt ärftlig ögonsjukdom genom taktik för att injicera ett virus som innehåller en normal gen direkt i näthinnan med en defekt gen. . Trots att denna mycket invasiva process skulle kunna bjuda in oss att tro att den är mycket snabb, har viruset med den normala genen inte lyckats nå alla näthinneceller som behövde repareras.
Att spika en nål genom näthinnan och injicera ett designvirus bakom det är en något farlig kirurgisk procedur. Läkarna har emellertid inte haft något annat alternativ, eftersom inget virus som används i gentransport och leverans annars kan passera genom hela ögat tills det når fotoreceptorerna, de ljuskänsliga celler som de terapeutiska generna behöver.
Efter 14 års forskning har teamet av David Schaffer, professor i kemisk och biomolekylär teknik vid University of California i Berkeley och chef för Berkeley Stem Cell Center kopplat till det universitetet, fått ett virus som injiceras genom genetisk manipulation endast inom ögat glasögon, och det bär gener till den populationen av svåråtkomliga celler på ett sätt som är säkert och kirurgiskt icke-invasivt.
Det nya viruset fungerar mycket bättre än nuvarande terapier i modeller av två mänskliga degenerativa ögonsjukdomar i gnagare, och kan tränga in i fotoreceptorcellerna i ögonen på apor, som är ganska lika dem hos människor.
Schaffer och hans team samarbetar nu med läkare för att identifiera de patienter som kan ha mest nytta av användningen av denna geninmatningsteknik och, efter korrekt preklinisk utveckling, förväntar sig att gå till kliniska prövningar. Funktionen för att frisläppa virus med gener kräver inte mer än 15 minuter, så det är möjligt att när denna teknik är korrekt validerad, kan patienter som genomgår denna procedur återvända hem samma dag.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak och Meike Visel från University of California Berkeley, samt Lu Yin och William H. Merigan från University of Rochester i New York deltog också i forsknings- och utvecklingsarbetet. York, båda enheterna i USA, och Deniz Dalkara som nu är på Vision Institute i Paris, Frankrike.
Källa:
Taggar:
Ordlista Cut-And-Barn Psykologi
Till skillnad från nuvarande behandlingar är den nya proceduren snabb och kirurgiskt icke-invasiv. Den består av transport av normala gener genom hela näthinnan för att förse dem till svåråtkomliga celler.
Under de senaste sex åren har flera grupper av forskare framgångsrikt behandlat patienter som drabbats av en sällsynt ärftlig ögonsjukdom genom taktik för att injicera ett virus som innehåller en normal gen direkt i näthinnan med en defekt gen. . Trots att denna mycket invasiva process skulle kunna bjuda in oss att tro att den är mycket snabb, har viruset med den normala genen inte lyckats nå alla näthinneceller som behövde repareras.
Att spika en nål genom näthinnan och injicera ett designvirus bakom det är en något farlig kirurgisk procedur. Läkarna har emellertid inte haft något annat alternativ, eftersom inget virus som används i gentransport och leverans annars kan passera genom hela ögat tills det når fotoreceptorerna, de ljuskänsliga celler som de terapeutiska generna behöver.
Efter 14 års forskning har teamet av David Schaffer, professor i kemisk och biomolekylär teknik vid University of California i Berkeley och chef för Berkeley Stem Cell Center kopplat till det universitetet, fått ett virus som injiceras genom genetisk manipulation endast inom ögat glasögon, och det bär gener till den populationen av svåråtkomliga celler på ett sätt som är säkert och kirurgiskt icke-invasivt.
Det nya viruset fungerar mycket bättre än nuvarande terapier i modeller av två mänskliga degenerativa ögonsjukdomar i gnagare, och kan tränga in i fotoreceptorcellerna i ögonen på apor, som är ganska lika dem hos människor.
Schaffer och hans team samarbetar nu med läkare för att identifiera de patienter som kan ha mest nytta av användningen av denna geninmatningsteknik och, efter korrekt preklinisk utveckling, förväntar sig att gå till kliniska prövningar. Funktionen för att frisläppa virus med gener kräver inte mer än 15 minuter, så det är möjligt att när denna teknik är korrekt validerad, kan patienter som genomgår denna procedur återvända hem samma dag.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak och Meike Visel från University of California Berkeley, samt Lu Yin och William H. Merigan från University of Rochester i New York deltog också i forsknings- och utvecklingsarbetet. York, båda enheterna i USA, och Deniz Dalkara som nu är på Vision Institute i Paris, Frankrike.
Källa:
