Onsdagen den 17 juli 2013.-Det är ett vetenskapligt framsteg som tar 15 års forskning, men som redan ger de första resultaten. I Italien har sex barn med sällsynta och obotliga sjukdomar behandlats med genterapi i tre år och visar redan stora framsteg.
AIDS-viruset kan användas för behandling av två allvarliga ärftliga sjukdomar. År 1996 upptäckte en italiensk forskare att detta var möjligt och efter många års forskning och miljoner dollar investeringar av Telethon, är den ursprungliga terapin återupplivande sex barn.
Framgångarna i två studier, publicerade i Science och genomförda av San Raffaele Telethon Institute for Gentherapy (TIGET) i Italien, visar att denna behandling är effektiv för nu, mot två allvarliga genetiska sjukdomar: metakromatisk leukodystrofi och Wiskott syndrom Aldrich.
De barn som behandlas med denna teknik vid det institutet är: Mohammad, från Libanon (foto, till vänster), Giovanni och Jacob, från USA, Kamal, från Egypten, Samuel, från Italien (foto) och Canalp, från Turkiet.
Tre av dem drabbades av metakromatisk leukodystrofi och tre hade Wiskott-Aldrich-syndrom, och alla sex återhämtade sig tack vare genterapi: de kan leva ett normalt liv och gå i skolan.
Även om dessa är två olika sjukdomar är behandlingen densamma: stamceller extraheras från benmärgen hos patienter, manipuleras i laboratoriet genom att tillsätta det modifierade HIV-viruset (behåller knappt 2-4% av dess ursprungliga genom) för att korrigera den genetiska defekten som orsakar dem sjukdomarna, och de injiceras igen i patientens organisme.
Således uppnås att barnmärgsben verkar dåligt ersättas av de nya cellerna och de börjar återhämta sig.
"Tre år efter starten av den kliniska prövningen är resultaten som uppnåtts hos de första sex patienterna mycket uppmuntrande: terapin är inte bara säker, utan också effektiv och kan förändra den kliniska historien för dessa allvarliga sjukdomar, " säger Luigi Naldini, direktör av TIGET.
Hans kollegor tror att upptäckten öppnar vägen för nya terapier att behandla andra sjukdomar i framtiden.
Källa:
Taggar:
Familj Mediciner Ordlista
AIDS-viruset kan användas för behandling av två allvarliga ärftliga sjukdomar. År 1996 upptäckte en italiensk forskare att detta var möjligt och efter många års forskning och miljoner dollar investeringar av Telethon, är den ursprungliga terapin återupplivande sex barn.
Framgångarna i två studier, publicerade i Science och genomförda av San Raffaele Telethon Institute for Gentherapy (TIGET) i Italien, visar att denna behandling är effektiv för nu, mot två allvarliga genetiska sjukdomar: metakromatisk leukodystrofi och Wiskott syndrom Aldrich.
De barn som behandlas med denna teknik vid det institutet är: Mohammad, från Libanon (foto, till vänster), Giovanni och Jacob, från USA, Kamal, från Egypten, Samuel, från Italien (foto) och Canalp, från Turkiet.
Tre av dem drabbades av metakromatisk leukodystrofi och tre hade Wiskott-Aldrich-syndrom, och alla sex återhämtade sig tack vare genterapi: de kan leva ett normalt liv och gå i skolan.
Även om dessa är två olika sjukdomar är behandlingen densamma: stamceller extraheras från benmärgen hos patienter, manipuleras i laboratoriet genom att tillsätta det modifierade HIV-viruset (behåller knappt 2-4% av dess ursprungliga genom) för att korrigera den genetiska defekten som orsakar dem sjukdomarna, och de injiceras igen i patientens organisme.
Således uppnås att barnmärgsben verkar dåligt ersättas av de nya cellerna och de börjar återhämta sig.
"Tre år efter starten av den kliniska prövningen är resultaten som uppnåtts hos de första sex patienterna mycket uppmuntrande: terapin är inte bara säker, utan också effektiv och kan förändra den kliniska historien för dessa allvarliga sjukdomar, " säger Luigi Naldini, direktör av TIGET.
Hans kollegor tror att upptäckten öppnar vägen för nya terapier att behandla andra sjukdomar i framtiden.
Källa:
