Polsk hematologi 2017 - hur är vardagen för patienter?

Konferensen "Milestones of Polish hematology" åtföljdes av ett möte med prof. Wiesław Jędrzejczak, en enastående polsk hematolog, om vilken boken "Positivist till benmärgen" publicerades den 2 juni. Konferensen diskuterade bland annat frågan om förekomsten av sällsynta hematologiska sjukdomar och behandlingsalternativ för polska hematologiska patienter.

Hur är vardagen i polsk hematologi 2017?

Vardagslivet för polska patienter med blodsjukdomar är framför allt långa rader och långa medicinska konsultationer. Det är inte förvånande eftersom det finns brist på hematologer i Polen. Enligt Supreme Medical Chamber har vi för närvarande 463 hematologer som utövar yrket, vilket är en av de lägsta priserna i Europeiska unionen. Sjukhussängar är knappa, hälso- och sjukvården är begränsad och tillgången till nya läkemedel är begränsad. Dessutom visar prognosen för cancerincidens under de kommande decennierna en uppåtgående trend, särskilt i åldersgruppen över 65 år. Detta gäller främst blodcancer, eftersom förekomsten av cancer i hematopoietiska och lymfsystem ökar med åldern och polackerna lever längre.

De flesta av de sjukdomar som behandlas av en hematolog har status som en sällsynt sjukdom, vilket innebär att den drabbar högst 5 personer av 10 000. Därför lider årligen mindre än 1 900 personer av sällsynta sjukdomar i Polen. Vi känner till nästan 8000 olika sällsynta sjukdomar som drabbar 6 till 8 procent. Européer. I Polen har vi över 2 miljoner människor som drabbats av sällsynta sjukdomar, inklusive så mycket som 75 procent. är barn. Och bara när det gäller 4 procent. Vi kan erbjuda sällsynta sjukdomar till patienter med ett läkemedelserbjudande. Polen är det sista landet i Europeiska unionen när det gäller tillgång till ersatta särläkemedel. Av 200 föräldralösa terapier som är registrerade i EU ersätter vi mindre än 10 procent.

Förekomst av de vanligaste blodsjukdomarna

• akut myeloid leukemi: 2 / 100.000
• kronisk myeloid leukemi: 1,5 / 100.000
• akut lymfoblastisk leukemi: 1/100 000
• kronisk lymfocytisk leukemi: 3,5 / 100.000
• diffusa icke-Hodgkins lymfom: 3,5 / 100.000
• Hodgkins lymfom: 2,5 / 100.000
• multipelt myelom: 3,5 / 100.000
• hemofili A: 0,5 / 100.000
• andra sjukdomar är ännu sällsynta, till exempel 1 / miljon eller 1/10 miljoner

I Polen har vi ett problem med tillgång till nyregistrerade läkemedel i Europeiska unionen för patienter med sällsynta sjukdomar.Även om Europeiska unionen rekommenderade alla medlemsstater att utveckla och genomföra den nationella planen för sällsynta sjukdomar i slutet av 2013, och i Polen utvecklades det första utkastet till en sådan plan redan 2012, men det godkändes inte och trots efterföljande versioner har vi fortfarande ingen nationell plan för sällsynta sjukdomar. .

Enligt förklaringen från statssekreteraren i hälsoministeriet, Marek Tombarkiewicz, daterad Den 23 juni 2017 finns det en chans att den nationella planen för sällsynta sjukdomar om några månader kommer att presenteras, som bland annat inkluderar behovet av att införa ett sällsynt sjukdomsregister, förbättra diagnostiken och införa referenscentra och nätverk.

I hematologi är det viktigaste den tidiga diagnosen av sjukdomen

Behandling under sådana förhållanden kräver insatser från många specialister. I hematologi är det viktigaste att diagnostisera sjukdomen så tidigt som möjligt av en husläkare, bekräftat genom samråd med en hematolog.

Allmänläkaren bör regelbundet beställa grundläggande undersökningar, dvs. triad: blodantal, urinanalys och ESR, vilket möjliggör snabb identifiering av blodcancer - särskilt efter 50 års ålder

Blodmorfologi, urinanalys och ESR som utförs minst en gång om året av varje patient gör att eventuella avvikelser kan upptäckas i ett tidigt skede och ger en chans för lämpligt medicinskt ingripande. Förra veckan undertecknade presidenten för Polen, Andrzej Duda, lagen om akutterapier, som inför regler som underlättar tillgången till icke-standardbehandling i hälso- och livshotande situationer. I enlighet med de nya förordningarna kommer hälsovårdsministern att kunna utfärda ett individuellt samtycke för att täcka kostnaderna för ett läkemedel med bevisad effektivitet, som inte finansieras med offentliga medel, om det är nödvändigt att rädda en patients liv eller hälsa och motiveras av medicinska indikationer. Människor som lider av sällsynta sjukdomar, som Fabrys sjukdom, befinner sig ofta i denna situation. En av de sällsynta blodsjukdomarna är nattlig paroxysmal hemoglobinuri (PNH), en progressiv, livshotande sjukdom som drabbar människor 30-45 år. Cirka 40-50 patienter lider av det i Polen. Enligt internationella rekommendationer är valet av behandling hos patienter med nattlig paroxysmal hemoglobinuri ett läkemedel som, med bevisad effekt och säkerhet i randomiserade kliniska prövningar, fick en positiv rekommendation från Transparency Council och presidenten för AOTMiT för behandling av paroxysmal hemoglobinuria (rekommendation nr 70/2016 av 10 November 2016), men ersätts inte.

Värt att veta

De största prestationerna inom polsk hematologi och deras skapare (fragment av en presentation av professor Jędrzejczak)

• Edward Biernacki - 1898 introducerade han en reaktion som vanligtvis används idag och tog sitt namn från upptäckarens namn - Biernackis test, dvs. det populära OB-testet;
• Ludwik Hirszfeld - upptäckte reglerna för arv av blodgrupper och introducerade deras namn;
• Jan Raszek - genomförde världens första prövningar av benmärgstransplantation (först på kaniner, sedan på barn);
• Tadeusz Tempka - grundare av "Krakow School of Hematology" och det polska hematologföreningen (idag också av transfusionister);
• Przemysław Czerski - den första polska experimentella hematologen, odlade benmärg i diffusionskamrar som var implanterade i kaniner;
• Julian Aleksandrowicz - Tadeusz Tempkas efterträdare och medicinska filosof;
• Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - grundare av Warszawas hematologiska skola;
• Edward Kowalski - far till polsk koagulation;
• Zofia Kuratowska - etablerade en hematologiklinik vid medicinska universitetet i Warszawa, tillsammans med sin man - prof. Lewartowski - upptäckte att erytropoietin (ett hormon som ansvarar för produktionen av röda blodkroppar) produceras i njurarna;
• Jerzy Hołowiecki - utförde den första transplantationen i Polen i en orelaterad givare (transplantationen transplanterades av Urszula Jaworska, senare grundare av stiftelsen som hjälpte människor som lider av leukemi); Jerzy Hołowiecki skapade också den polska gruppen för akut Białaczek (PALG), som förbättrade behandlingen av dessa sjukdomar i Polen och förde dem till världsnivå.

Det finns inte ens ett enda behandlingscenter för hemofili i Polen där en patient med hemofili skulle få råd från läkare med olika specialiteter på ett ställe. Patienter har kämpat för en sådan plats i många år. Enligt hälsoministeriet finns det en chans för omfattande vård, eftersom kostnaden för behandling av hemofili har ökat avsevärt. Detta möjliggör effektivare terapi. Hälsoministeriet tillkännager att det nationella programmet för behandling av patienter med hemofili och relaterade hemorragiska störningar fortsätter, enligt vilka bland annat Individuell tvärvetenskaplig vård skulle införas, hemmedicin för allvarligt sjuka patienter skulle levereras och bergningsprocedurer ändras. Den 27 juni hölls ett möte vid hälsovårdsministeriet, där frågor relaterade till fortsättningen av det nationella programmet för behandling av hemofili diskuterades. Vi väntar på resultatet av samtalen. Det bör betonas att patienter med blodsjukdomar lever längre och bibehåller sin livskvalitet främst tack vare tillgång till modern behandling.

Patienter själva kan påverka livskvaliteten, till exempel genom att genomgå influensavaccinationer.

Personer med hematologiska sjukdomar rekommenderas av prof. Leokadia Brydak: - National Center for Influenza, Department of Influenza Research in NIPH-NIH, i samarbete med kliniker, genomförde studier i högriskgrupper, där det humorala svaret på influensavaccination bedömdes med hänsyn till den höga risken, särskilt för denna grupp människor är infekterade med influensavirus, t.ex. hos barn med hemofili, akut lymfoblastisk leukemi, bröstcancer, sköldkörtelcancer, non-Hodgkins lymfom, Wegeners granulomatos, etc. Ovanstående studier har visat att regelbunden influensavaccination är en av få saker som kan göras för att skydda individer från den potentiella risken för allvarliga komplikationer från influensa.

Betydande förändringar i diagnos och behandling av hematologiska sjukdomar och patienternas förhoppningar

1. Det senaste utkastet till ändring av förteckningen över ersatta läkemedel, som ska träda i kraft den 1 juli 2017, föreskriver tillägg till det befintliga läkemedelsprogrammet av en ny aktiv substans, bosutinib, under läkemedelsprogrammet "Behandling av kronisk myeloid leukemi (ICD-10 C 92.1)".

2. Upper Silesian Child Health Center i Katowice ändrar proceduren för anestesi hos barn under benmärgsbiopsi. Alla kommer att erbjudas generell anestesi. Ändringarna gjordes efter media rapporter från flera sjukhus där barn sägs drabbas av under dessa operationer.

3. I tre centra i USA i mars i år. Kliniska prövningar av ett polskt preparat för akut myeloid leukemi licensierat av ett italienskt företag har startat. Nya läkemedel letas ständigt efter vid behandling av akut myeloid leukemi, eftersom behandlingens effektivitet tyvärr är låg. Fem års överlevnad uppnås i 24 procent. patienter, men oftast äldre människor lider av leukemi. Två gånger så effektiv behandling uppnås hos patienter under 50 år.

4. Hälsoministeriet genomför för närvarande administrativa förfaranden för att ersätta läkemedlet pixantron under läkemedelsprogrammet för behandling av icke-Hodgkins lymfom. Enligt den nationella konsulten inom området hematologi, prof. Wiesław Jędrzejczak, antalet patienter som potentiellt är berättigade till läkemedelsprogrammet med pixantron är cirka 50-100 patienter.

5. Enligt informationen från hälsoministeriet ska nästa hematologiska läkemedel (pixantron, ibrutinib, nivolumab, breduximab) ingå i tillkännagivandena från september och november på listan över återbetalade läkemedel.

6. Det är hoppfullt att under 2010–2017 registrerades 21 nya läkemedletekniker i Europeiska unionen inom området blodcancerbehandling i 35 nya registreringsindikationer. Må polska patienter bli förmåner för alla dessa upptäckter.